Stanovisko pacientskych organizácií do konaní o liekoch na cystickú fibrózu číslo
32704, 32705, 32706, 32707, 32708, 32709, 32710, 32711
(rozšírenie indikácií pre príčinnú liečbu na ochorenie cystická fibróza,
hodnotené liečivá korektory a modulátory).
Keďže niektoré vydané stanoviská v rámci vyššie uvedených konaní vylučujú časť pacientov s ojedinelým
ochorením z prístupu k liečbe výlučne na základe finančného kritéria, ktoré nadraďujú ako jediné
vylučujúce kritérium pre zaradenie lieku na ojedinelé ochorenie (tzv. prahovú hodnotu, finančné/ nákladové
kritérium). Obmedzenie prístupu zavádzajú priamo, ako odporúčanie nerozšíriť indikácie liečby a
nepriamo tak, že sa vyžadujú nesplniteľné́ podmienky pre posudzovanie lieku na ojedinelé ochorenie,
ktoré sú v rozpore so zavedenou praxou a podmienkami uplatňovanými pre hodnotenie produktov na
zriedkavé ochorenia (OMP) v rámci EÚ, sveta a v okolitých krajinách.
Keďže ojedinelé ochorenia sú definované podľa Nariadenia Rady a Parlamentu EÚ č. 141/2000 ako život
ohrozujúci alebo chronický stav, ktorý postihuje vo svojej prevalencii menej než 5 z 10.000 obyvateľov a toto
Nariadenie ďalej definuje, že takéto ochorenie, je tak zriedkavé, že je potrebné vytvoriť̌ incentívy a
odbúrať administratívne prekážky, aby sa k pacientom mohli dostávať tieto tzv. ORPHAN medicínske
produkty. Rovnakú filozofiu uplatňuje USA od roku 1983 a Japonsko od roku 1993. Podmienky pre vývoj a
vstup produktov na liečbu zriedkavého ochorenia sa majú nastaviť tak, aby všetci pacienti mali rovnocennú́
šancu na prístup k liečbe bez ohľadu na ojedinelosť svojho ochorenia. Tento princíp zakotvuje legislatíva
EÚ a hodnotenie liekov na ojedinelé ochorenia výlučne na základe požiadavky preukázať nákladovú
efektívnosť sa považuje za diskriminačné voči pacientom s ojedinelým ochorením, keďže im bráni v
prístupe k liečbe. Často sa pritom jedná o liečbu s neexistujúcou alternatívou a nenaplnenou medicínskou
potrebou, čo je aj tento hodnotený prípad.
Keďže kritérium prahovej hodnoty a povinnosť preukázať nákladovú efektívnosť sa v zaužívanej praxi
v rámci EU ani USA nepoužíva pre posudzovanie liekov a produktov na ojedinelé ochorenia, pretože sa
jedná o metodicky nevhodné kritérium, ktoré kladie na liek na ojedinelé ochorenie nesplniteľnú požiadavku.
Zaužívanou praxou pre hodnotenie liekov na ojedinelé ochorenia je tzv. metóda MCDA (Multi Criteria
Decision Analysis) – rozhodovanie na základe analýzy viacerých kritérií. Primárnym príkladom je Česká
Republika, keď v úprave identického zákona vyslovene uvádza priamo v zákone, že kritérium nákladovej
efektívnosti sa predkladá ako informatívne.
Keďže znenie slovenského zákona 363/2011 Z.z. o úhradách z verejného zdravotného poistenia obsahuje
samostatnú cestu pre vstup liekov na zriedkavé ochorenia.
Keďže finančné kritérium sa vo vydaných stanoviskách uplatňuje neproporčne a nevyvážene, nakoľko
splnenie prahovej hodnoty neznamená vyhovieť žiadosti, no nesplnenie prahovej hodnoty znamená
neodporúčanie zaradiť liek do systému úhrad. Takéto hodnotenie znevýhodňuje pacienta.
Kedže máme za to, že pri posudzovaní lieku na ojedinelé ochorenia sa má v súlade s postupmi v rámci EÚ v
prvom rade zohľadniť závažnosť ochorenia, na liečbu ktorého je liek určený, nahraditeľnosť
posudzovaného lieku inými terapeutickými postupmi, nenaplnená medicínska potreba pacienta,
preukázateľný prínos na zlepšenie kvality života pacienta, terapeutická účinnosť a bezpečnosť,
odporúčania odborných komisií, inštitúcií a spoločností, celospoločenský význam možnosti terapeuticky
ovplyvniť ochorenie, dostupnosť posudzovaného lieku v krajinách EÚ.
Keďže sme aktuálne jediná krajina EÚ, ktorá odopiera skupine pacientov s cystickou fibrózou prístup
k niektorým indikáciám liečby korektormi a modulátormi v súlade so schválením EMA a máme
aktuálne pacientov v kritickom stave, ktorí spadajú pod indikácie v uvedených konaniach.
Keďže sa jedná o zásadnú príčinnú liečbu, ktorá v kohorte 12+ pridáva pacientom podľa modelu 35 rokov
kvalitného života. Podľa preukázaných vstupných štúdií a aj opakovaných štúdií po 5 rokoch podávania
liečby a klinickej praxe, hodnotená liečba zvráti progresiu ochorenia. A keďže klinické výsledky už aj u
našich pacientov preukazujú zvrátenie progresie ochorenia, nárast funkčných ukazovateľov pľúc,
prospievania, ale najmä výrazný pokles hodnoty koncentrácie chloridov v pote na úroveň zdravého
človeka. To vedie k plnohodnotnému návratu našich pacientov do života a spoločnosti, kedy pracujú, študujú,
podnikajú, zakladajú rodiny.
Keďže je účinok hodnotených liečiv jednoznačne a nespochybniteľne preukázaný vykonanými štandardnými
štúdiami akceptovanými vo všetkých hodnotiacich systémoch a v porovnaní s predchádzajúcimi generáciami
príčinnej a symptomatickej liečby, kde dokonca hodnotený liek už hodnotila ako mimoriadne účinný
samotná naša vlastná HTA agentúra v minulých konaniach, rovnako ako ďalšie hodnotiace organizácie a
systémy v rámci EÚ.
Keďže liečba korektormi a modulátormi na cystickú fibrózu je zavedená ako štandard v našich vlastných
platných štandardoch Ministerstva zdravotníctva.
Keďže choroba hranice nepozná a máme rovnaké genetické predpoklady, históriu, výskyt ochorení
a máme za to, že máme mať rovnaký podiel, ktorý spoločnosť vynaloží pre svojich pacientov, špeciálne
ak sa porovnáme s krajinami nášho regiónu (opakujeme, sme jediná krajina EÚ, ktorá liečbu v istých
indikáciách schválených EMA momentálne svojim pacientom odopiera).
Preto:
prosíme a žiadame všetky zúčastnené subjekty o
MAXIMÁLNU SÚČINNOSŤ
v konaní, zdrojoch, poskytnutých údajoch, informáciách,
koordinácii, rokovaniach a ochote dospieť k výsledku, ktorý
povedie
k dostupnej hodnotenej liečbe
pre slovenských pacientov s cystickou fibrózou.
Správna rada pacientskych organizácií:
Slovenská aliancia zriedkavých chorôb, 00421 918 893 099, Štepánek Peter
Slovenský klub cystickej fibrózy,, 00421 905 409 927, Ľuboš Herák
Slovenská asociácia cystickej fibrózy, 00421 903 608 435, MUDr. Katarína Štěpánková
Priatelia slaných detí
(členovia Eurordis)
V Bratislave, 28.7.2024
Stanovisko pacientskych organizácií_konania_32704-32711_SVK Standpoint of patients organisations to proceedings_32704-32711_EN Slovensko_Nedostupné_Kaftrio_Kalydeco
