Lieky, ktoré by pacientom s CF pomohli, sú čiastočne na svete. Našou snahou bude získať ich pre nás na Slovensko.
Aby sme sa vedeli lepšie orientovať ponúkame prehľad a odkaz, kde sa dá prísť k ďalším informáciam.
Výskum a vývoj liekov sú naša nádej.
Tabuľka prehľadu liekov pre opravu proteínu CFRT tu : PREHLAD VYSKUMU OPRAVA CFRT PROTEINU
Momentálne sú schválené tieto dva lieky z prehľadu
spoločnosť Vertex Pharmaceutical
názov lieku Ivafactor (Kalydeco)
popis – Orálny liek na opravu chybného CFTR proteínu. Pomáha otvárať chloridový kanál na povrchu bunky, čím umožní prechod chloridov a solí z a do bunky. Prvý liek dostupný na trhu pod názvom Kalydeco
Schválené už pre deti od 2 rokov, pre 38 mutácií.
Liek prešiel všetkými potrebnými fázami a je dostupný pre pacientov.
spoločnosť Vertex Pharmaceutical
názov lieku Lumacaftor a Ivacaftor ( Orkambi)
popis – Kombinácia Ivafactoru, ktorý otvára chloridový kanál na povrchu bunky ako je popísané na bode vyššie a Lumacaftor, ktorý má opraviť chybný proteín CFRT a dopraviť ho na povrch bunky.
schválené na trhu od 6r. pre F508del homozygot. Dchvaľuje sa pre vek 2-5r.
liek prešiel všetkymi potrebnými fázami a je dostupný pre pacientov.
Zdroj, stránka CFF kde nájdete odkazy už na konrétne štúdie a pôvodné podrobnejšie informácie v anglickom jazyku:
https://www.cff.org/trials/pipeline
Ďakujeme za spracovanie -Štep-
