Pacienti s CF, ktorí sa liečili s Orkambi (Lumakaftor / Ivakaftor) majú významne menšie nahromadenie tuku v pečeni – stav známy ako steatóza -stukovatenie pečene – čo je často spojené s CF. Štúdia -Lumakaftor/Ivakaftor bola zverejnená v časopise – The World Journal of Hepatology.
Pacienti s CF môžu trpieť ochorením pečene – súvisiacim s ochorením CF skratka (CFLD) a cukrovkou súvisiacou s CF skratka (CFRD).
Najbežnejšou formou CFLD je tzv. steatóza pečene – hromadenie tuku v pečeni, čo môže viesť k poškodeniu pečene. Vyskytuje sa až u 60% pacientov s CF a môže prejsť k cirhóze, čo je stav, ktorý si zvyčajne vyžaduje transplantáciu pečene.
CFRD (cukrovka súvisiaca s CF) sa vyskytuje približne u 20% adolescentov s CF a až u 50% dospelých. Vyznačuje sa nízkym obsahom inzulínu alebo nedostatočnosťou inzulínu. Je tu rozdiel, neprodukuje sa žiadny inzulín, ako je to pri cukrovke typu 1, alebo inzulínová rezistencia, ktorá sa pozoruje u pacientov s cukrovkou 2. typu. Pacienti, ktorí majú mutáciu F508del, môžu byť liečení liekom Orkambi. Formu tabletiek vyvinula spoločnosť Vertex Pharmaceuticals. Liečba sa začína od 2 rokov a vyššie.
Orkambi, modulátor génu CFTR , je kombináciou 2 zložiek- Lumakaftora, ktorý zvyšuje počet chloridových kanálikov a Ivakaftora, ktorý je na trhu známy ako Kalydeko a pomáha poškodeným kanálikom lepšie fungovať.
CFTR modulátory, ako Orkambi, zlepšili funkciu pľúc pacientov s CF, čo viedlo k nižšiemu počtu hospitalizácií a menej častej potrebe užívať antibiotiká. Doposiaľ žiadna štúdia nepoukazovala na vplyv modulátorov na steatózu.
Tím výskumníkov z „Case Western Reserve University“ v Ohiu sa rozhodol preskúmať rozšírenie hepatickej steatózy medzi pacientmi s CF, rovnako medzi tými, ktorí sú na liečbe Orkambi ako aj medzi pacientami, ktorí Orkambi nedostávajú. Tím taktiež skúmal prepojenie cukrovky súvisiacej s CF (CFRD) a hepatickej steatózy , keďže je úzko spojená s obezitou a cukrovkou 2.typu u pacientov, ktorí netrpia CF.
Štúdie sa zúčastnilo 20 pacientov vo veku 11 až 39 rokov. 12 z nich malo cukrovku CFRD spojenú s CF a 8 pacientov malo normálnu hladinu cukru. 7 pacientov z tých, ktorí trpia CFRD boli liečení s Orkambi, rovnako aj 2 pacienti bez CFRD.
Objem tuku v pečeni bol meraný magnetickou rezonanciou MRI pomocou stanovenia tukovej frakcie protónovej hustoty (PDFF). PDFF nad 5% bola vyhodnotená ako klinická hepatická steatóza.
Výsledky výskumu ukázali rozsah PDFF od 0% do 21%. 6 pacientov zúčastnených na štúdií (30%) malo hepatickú steatózu.
Všetkých 9 pacientov liečených Orkambi malo oveľa nižšie hodnoty PDFF, v rozsahu 0% až 6,4%, s priemerom 2%, v porovnaní s tými pacientmi, ktorí neboli liečení modulátormi. Tí pacienti, ktorí neboli liečení s Orkambi, dosahovali priemernú hodnotu 4,1%, s rozsahom od 2,7% do 21%.
Čo sa týka potenciálneho prepojenia cukrovky spojenej s CF (CFRD) a hepatickej steatózy, výsledky ukázali, že pacienti trpiaci CFRD mali nižšie namerané hodnoty PDFF v porovnaní s pacientmi bez cukrovky. Napriek tomu, že rozdiel nebol štatisticky významný, môžeme povedať, že nie je žiadna súvislosť cukrovky CFRD a hepatickej steatózy.
Záver: Štúdia dokázala veľkú súvislosť užívania lumakaftorov a ivakaftorov (Orkambi ) a zníženia hepatickej steatózy u pacientov s CF.
