Prehľad prebiehajuceho výskumu liekov vo svete pre CF

Lieky, ktoré by pacientom s CF pomohli, sú čiastočne na svete. Našou snahou bude získať ich pre nás na Slovensko.

Aby sme sa vedeli lepšie orientovať ponúkame prehľad a odkaz, kde sa dá prísť k ďalším informáciam.

Výskum a vývoj liekov sú naša nádej. 

Tabuľka prehľadu liekov pre opravu proteínu CFRT tu :  PREHLAD VYSKUMU OPRAVA CFRT PROTEINU

 

Momentálne sú schválené tieto dva lieky z prehľadu

spoločnosť Vertex Pharmaceutical 

názov lieku Ivafactor (Kalydeco) 

popis – Orálny liek na opravu chybného CFTR proteínu. Pomáha otvárať chloridový kanál na povrchu bunky, čím umožní prechod chloridov a solí z a do bunky. Prvý liek dostupný na trhu pod názvom Kalydeco 

Schválené už pre deti od 2 rokov, pre 38 mutácií. 

Liek prešiel všetkými potrebnými fázami a je dostupný pre pacientov. 

 

spoločnosť Vertex Pharmaceutical 

názov lieku Lumacaftor a Ivacaftor ( Orkambi) 

popis – Kombinácia Ivafactoru, ktorý otvára chloridový kanál na povrchu bunky ako je popísané na bode vyššie a Lumacaftor, ktorý má opraviť chybný proteín CFRT a dopraviť ho na povrch bunky. 

schválené na trhu od 6r. pre F508del homozygot. Dchvaľuje sa pre vek 2-5r. 

liek prešiel všetkymi potrebnými fázami a je dostupný pre pacientov. 

 

Zdroj, stránka CFF kde nájdete odkazy už na konrétne štúdie a pôvodné podrobnejšie informácie v anglickom jazyku:

https://www.cff.org/trials/pipeline

Ďakujeme za spracovanie -Štep-